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２０２４年剛開(kāi)啟不久，基因療法開(kāi)發(fā)商ＶｏｙａｇｅｒＴｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ與諾華制藥子公司就宣布“牽手”，雙方將合作推進(jìn)亨廷頓病（ＨＤ）和脊髓性肌萎縮癥（ＳＭＡ）和臨床前基因治療候選藥物。
強(qiáng)強(qiáng)合作的背后，是基因療法市場(chǎng)蓬勃發(fā)展的增長(zhǎng)潛力。根據(jù)Ａｌｌｉｅｄ Ｍａｒｋｅｔ Ｒｅｓｅａｒｃｈ和Ｇｌｏｂａｌ Ｍａｒｋｅｔ Ｒｅｓｅａｒｃｈ的研究，預(yù)計(jì)到２０３０年，全球基因編輯市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到３６０．６１億美元，復(fù)合年增長(zhǎng)率為２２．３％。
ＣＢＥＲ顯示，２０２３年ＣＢＥＲ共批準(zhǔn)了５款基因療法，２０２２年該部門批準(zhǔn)了４款基因療法。２０２３年新批準(zhǔn)的５款療法涵蓋多種罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域，包括鐮刀型細(xì)胞貧血病（ＳＣＤ）、杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥等。
其中，有一款是基于ＣＲＩＳＰＲ基因編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)的Ｃａｓｇｅｖｙ療法，這被認(rèn)為是基因療法領(lǐng)域一個(gè)具有里程碑意義的突破。
２０２３年１２月９日，美國(guó)ＦＤＡ宣布批準(zhǔn)一款商品名為Ｃａｓｇｅｖｙ的ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９基因編輯療法上市，用于治療１２歲及以上的鐮刀型細(xì)胞貧血病（ＳＣＤ）患者，定價(jià)２２０萬(wàn)美元，折合人民幣超過(guò)１５００萬(wàn)元。此前的２０２３年１１月１７日，英國(guó)藥品和健康產(chǎn)品管理局已批準(zhǔn)該療法上市。
資料顯示，鐮刀型細(xì)胞貧血病（ＳＣＤ）是一種遺傳性血液病，由于編碼血紅蛋白β肽鏈的基因出現(xiàn)變異，導(dǎo)致血紅蛋白功能異常。臨床表現(xiàn)為慢性溶血性貧血、易感染和再發(fā)性疼痛危象引起慢性局部缺血從而導(dǎo)致器官組織損害。主要通過(guò)輸血、藥物治療等方法進(jìn)行治療。患者仍存在巨大的尚未被滿足的臨床需求。２０１８年５月１１日，國(guó)家衛(wèi)健委等５部門聯(lián)合制定了頭一批罕見(jiàn)病目錄，將鐮刀型細(xì)胞貧血病也收錄其中。
杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良也是一種罕見(jiàn)病，它是由于人體ＤＭＤ基因發(fā)生功能缺陷所導(dǎo)致的一種單基因病，是進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥中尤為常見(jiàn)、發(fā)病率很高的一種。據(jù)悉，如果不經(jīng)過(guò)任何藥物治療和康復(fù)訓(xùn)練，ＤＭＤ患者肌肉無(wú)力萎縮持續(xù)進(jìn)展，將導(dǎo)致脊柱畸形、心肺功能衰竭，從而危及患者的生命。
２０２３年６月２２日，Ｓａｒｅｐｔａ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ宣布其與羅氏（Ｒｏｃｈｅ）聯(lián)合開(kāi)發(fā)的基因療法Ｅｌｅｖｉｄｙｓ（ｄｅｌａｎｄｉｓｔｒｏｇｅｎｅ ｍｏｘｅｐａｒｖｏｖｅｃ，ＳＲＰ－９００１）獲美國(guó)ＦＤＡ加速批準(zhǔn)上市，這是全球頭款杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（ＤＭＤ）的一次性基因療法，適用于４－５歲攜帶抗肌萎縮蛋白基因突變的非臥床兒科杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（ＤＭＤ）患者。Ｓａｒｅｐｔａ表示，Ｅｌｅｖｉｄｙｓ的初步定價(jià)為３２０萬(wàn)美元。
據(jù)行業(yè)媒體Ｆｉｅｒｃｅ Ｂｉｏｔｅｃｈ ２０２３年７月份的報(bào)道，美國(guó)ＦＤＡ生物評(píng)估和研究中心（ＦＤＡ’ｓ Ｃｅｎｔｅｒ ｆｏｒ Ｂｉｏｌｏｇｉｃｓ Ｅｖａｌｕａｔｉｏｎ ａｎｄ Ｒｅｓｅａｒｃｈ，ＣＢＥＲ）主任表示，基因療法潛力巨大，進(jìn)展緩慢可能是因?yàn)楸O(jiān)管過(guò)程的阻礙。
為提高審批（基因療法）產(chǎn)品的速度，美國(guó)ＦＤＡ生物評(píng)估和研究中心已制定了一個(gè)“四點(diǎn)計(jì)劃”，加速批準(zhǔn)基因療法，包含促進(jìn)生產(chǎn)效率、確認(rèn)加速批準(zhǔn)法規(guī)途徑、聯(lián)合其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)、啟動(dòng)第二代“曲速行動(dòng)”（Ｏｐｅｒａｔｉｏｎ Ｗａｒｐ Ｓｐｅｅｄ，目的是推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的進(jìn)展）等，并建議簡(jiǎn)化病毒載體審查程序。業(yè)內(nèi)預(yù)計(jì)，“四點(diǎn)計(jì)劃”有望加速批準(zhǔn)基因療法，預(yù)計(jì)未來(lái)ＦＤＡ 批準(zhǔn)基因治療藥物的數(shù)量會(huì)進(jìn)一步增加。
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